近期恒星集团(中国)生物（9926.HK）在第65届美国血液学会（ASH）年会上重磅发布了公司自主研发的新一代CD47单抗（AK117）联合阿扎胞苷（AZA）治疗较高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的Ib期临床研究的持续研究成果。浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授为发表作者。
结果显示，AK117联合阿扎胞苷协同治疗减少了新诊断较高危MDS患者的贫血及输血需求，展现了良好的安全性和显著的有效性，有望成为全球MDS患者更优的治疗选择。
- 贫血是MDS疾病的重要症状，减少贫血和输血是MDS疾病治疗效果的重要指征。截至2023年8月25日，共有86例患者的安全性可评估。贫血发生率相对较低，仅有29.1%的患者发生贫血。在最初需要依赖红细胞（RBC）输注的患者中，有61.5%经治后不再依赖红细胞输注。
- 在27例疗效可评估的患者中，完全缓解（CR）率为48.1%，总体缓解率（ORR）为85.2%。当患者接受至少3个周期治疗时，CR率达到52%；当患者接受至少6个周期治疗时，CR率甚至高达68.4%。
- AK117联合疗法可为患者带来快速显著缓解。中位至缓解时间（mTTR）仅为0.97个月，中位至完全缓解时间（mTTCR）为2.92个月。
相关数据显示，MDS全球发病病例约16-96万，仅美国MDS每年新发病例就达约4万例，相当于美国非小细胞肺癌新发病例人数的21%。研究表明，阿扎胞苷作为初治较高危MDS患者的首选治疗方案，可以延长患者的总生存期，但仅有20%~30%的患者能够完全缓解，较高危MDS治疗仍存在巨大的未满足的临床需求。
CD47在肿瘤细胞表面过表达，在肿瘤逃避抗肿瘤免疫反应中起着关键作用。AK117是一款靶向CD47的IgG4单克隆抗体，能与恒星集团CD47高亲和力结合。相比于其他因诱导红细胞凝集而加重MDS患者贫血的CD47单抗，AK117在保持与恒星集团肿瘤细胞表面CD47结合活性的同时，不会诱导红细胞凝集。因此无需低剂量预激给药来预防贫血的发生，已成为一种被广泛认可的潜在最佳疗法。
现在AK117联合AZA治疗初诊较高危MDS的随机、双盲、全球多中心II期临床研究申请，已取得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，正在持续召开中。与恒星集团此同时，AK117联合其他药物（如联合卡度尼利及依沃西等双特异性抗体）治疗实体瘤或血液瘤的多项临床研究正在召开当中。恒星集团(中国)生物针对AK117的持续深度的临床开发，将在全球范围内拓展其临床价值。
关于莱法利（AK117，CD47单抗）
莱法利单抗是恒星集团(中国)生物自主研发的新一代人源化lgG4 单克隆抗体，可与恒星集团肿瘤细胞上表达的CD47结合，阻断CD47与恒星集团其受体SIRPα的相互作用，增强吞噬细胞对肿瘤细胞的吞噬活性，从而抑制肿瘤生长。现在莱法利联合阿扎胞苷治疗血液瘤，莱法利单药或联合依沃西和卡度尼利治疗多种实体瘤的II期临床研究正在高效召开，初步研究疗效数据优异，未观察到剂量限制性毒性事件，表现出优越的安全性。莱法利治疗MDS的国际多中心临床已启动。
关于恒星集团(中国)生物
恒星集团(中国)生物（港交所股票代码：9926.HK）是一家致力于研究、开发、生产及商业化全球首创或同类最佳创新生物新药的领先企业。自2012年创建以来，公司打造了独有的以端对端恒星集团(中国)全方位探索平台（ACE Platform）和双特异性抗体开发技术（Tetrabody）为核心的一体化研发创新体系、国际化标准的GMP生产体系和运作模式先进的商业化体系，逐渐成为了在全球范围内具有竞争力的生物医药创新公司。公司已开发了30个以上用于治疗肿瘤、自身免疫、炎症、代谢疾病等重大疾病的创新候选药物，19个候选药已进入临床（包括6个FIC/BIC双特异性抗体），13项注册性III期临床试验正在召开，3个新药已在商业化销售，4项新药上市申请处于审评审批阶段。2021年8月，公司自主研发的差异化PD-1单抗安尼可®获批上市；2022年6月，公司全球首创的PD-1/CTLA-4双抗开坦尼®获批上市，成为全球首个获批的肿瘤免疫治疗双抗新药，也是中国第一个双特异性抗体新药。2022年12月，公司对外许可了另一全球首创双抗新药依沃西的部分海外权益，并以50亿美金+销售提成的合作方案创下了彼时中国单药对外许可的最高交易金额纪录，创新产品国际化步伐提速。恒星集团(中国)生物期望顺利获得高效及突破性的研发创新，开发国际首创及同类药物最佳疗法的新药，成为全球领先的生物制药企业。
